Leczenie hemofilii

Leczenie chorych na hemofilię to przede wszystkim leczenie objawowe - substytucyjne mające na celu uzupełnienie zmniejszonych ilości czynnika VIII i IX i hamujące fibrynolizę. Nie ma leczenia przyczynowego.

W okresie czynnego krwawienia i zapobiegawczo (przed zabiegami chirurgicznymi) podaje się preparat zawierający cz. VIII lub IX. Zastosowanie mają liofilizowane koncentraty tych czynników o jak największej ich aktywności, uzyskiwane z ludzkiego osocza lub metodą inżynierii genetycznej.

Podstawę nowoczesnego leczenia hemofilii stanowi leczenie domowe (koncentrat w domu chorego). W przypadku urazu lub wystąpienia objawów zapowiadających wylew krwi do stawu jak drętwienie czy mrowienie w okolicy stawu, pacjent sam lub ktoś z członków rodziny podaje mu dożylnie liofilizowany koncentrat brakującego czynnika krzepnięcia. W większości wystarczające bywa podniesienie poziomu niedoborowego czynnika krzepnięcia krwi do 20-30% normy. W krwawieniach do narządów wewnętrznych klatki piersiowej lub do ośrodkowego układu nerwowego postępowanie jest takie samo jak opisane wyżej, z tą różnicą, że należy znacznie zwiększyć dawki preparatu.

Im wcześniej choremu na hemofilię zostanie substytucyjnie podany czynnik, którego jest zbyt mało, tym leczenie trwa krócej, preparat zużywany jest w mniejszej ilości, koszty leczenia są niższe natomiast większe jest prawdopodobieństwo uniknięcia powikłań w następstwie krwawienia. W razie braku liofilizowanych koncentratów czynników krzepnięcia preparatem stosowanym w hemofilii A jest krioprecypitat, a w hemofilii B świeżo mrożone osocze, tzw. osocze antyhemofilowe. Lekiem z wyboru w łagodnej hemofilii A jest desmopresyna. Powoduje ona 2-5 krotne zwiększenie aktywności czynnika VIII w osoczu poprzez jego uwolnienie z rezerw tkankowych. Po 5-7 dniach leczenia rezerwy te ulegają wyczerpaniu.

U chorych z krwawieniami z jamy ustnej, nosa i dróg rodnych podaje się leki hamujące fibrynolizę (rozpuszczanie skrzepu), np. dożylnie kwas traneksamowy. Leki te mają na celu ustabilizować skrzep. Rokowanie jest korzystne, pod warunkiem odpowiedniego leczenia substytucyjnego.

Milena Szewruk

Literatura:
1) A. Szczeklik: "Choroby Wewnętrzne", Tom II.
2) W. Kawalec, K. Kubicka: "Pediatria".

Zobacz pytania do lekarza na Forum Hematologia | Dodaj swoje pytanie »
  • Brak poprawy w leczeniu małopłytkowości

    Jan: Mam małopłytkowość od 2010 roku obecnie dostaję vidazę jestem po 5 serii po niej nie ma zbyt dużej poprawy wyników,jak długo mogę żyć?...

    zaniepokojona: Witam, czy mogłabym zapytać z jakim poziomem płytek obecnie się borykasz? Dlaczego vidaza? To jest lek na problemy białymi lub czerwonymi krwinkami a chyba mówimy o małopłytkowości? Czy została ona zdiagnozowana jak skutek innej choroby? Czy zastoso...

  • Specjalista od czerwienicy prawdziwej

    Klaudia: Witam, Czy ktoś zna dobrego specjalistę od tej choroby w Trójmieście? Proszę o namiary na e-maill. I pytanie czy dzięki transplatacji szpiku kostnego można zastopować lub zminimalizować chorobę ? Z góry serdecznie dziękuję!...

    Małgorzata: Doktor Andrzej Mital, Uniwerysteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku. Z tego co wiem, to przy czerwienicy prawdziwej nie jest możliwy przeszczep szpiku...Są upusty, stosuje sie lek hydroksymocznik.. to choroba przewlekła....

  • Żelazo dla dorosłych

    marianna: Dorosly syn ma chorobe Lesniewskiego Crona ma duze niedobory zelaza przypisany SORBIFER 160mg zle toleruje ma biegunki czy jest lepiej przyswajalne zelazo...

    Ewa: Witaj Ja również źle tolerowałam Sorbifer , teraz biorę Tardyferon Fol i jest tak jak bym wogóle nie brała, żadnych skutków ubocznych i żelazo ładnie poszło w górę....